Our Business事業紹介
iCM事業
私たちは、治療選択肢が限られる重度の慢性心不全の根本治療を目指しています。
iCMとは
iPS細胞由来心筋細胞(iCM)は、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の吉田善紀准教授をプロジェクトリーダーとして開発されたiPS細胞由来心筋細胞です。CiRAにおいて研究を進めてきた心筋分化法をベースに、武田薬品とCiRAの共同研究プログラム「T-CiRA」において見出された低分子化合物を用いた心筋精製法などの最新技術を組み合わせ、さらに実用化に向けて改良を進めました。高い生着能を有し、かつ純度の高く安全な心筋細胞であるiCMを患者様の心臓に移植することにより、病気の進行に伴い失われた心筋細胞を補充し、再筋肉化を促すと期待されます。これまで治療が難しいとされてきた重症心不全患者様の心機能回復、Quality of Life(QOL)ならびに生命予後の改善が期待できます。
iPS細胞由来の
心筋細胞(iCM) がもたらす
ソリューション
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独自の心筋細胞純化法と大量培養技術により、不整脈リスクを誘因する非心筋細胞や癌化の除去と高生産性を両立。
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凍結保存可能な心筋細胞。
必要なときに必要な人へ細胞培養の時間的ロスを極力少なく、安定的な供給が可能。 -
高効率で生着する細胞が長期間にわたり心機能をアシストすることで薬物治療で達成できない、継続的な身体機能の向上を促す。
心筋細胞治療のためには、数億個以上レベルの心筋細胞を患者様に投与する必要があります。治療を待ち望んでいる重症心不全患者の皆様に製品を供給するためには、大量の細胞を効率的に製造する細胞製造技術の開発が必要となります。その中で重要なものの1つが培地中で細胞を浮遊させて培養する技術です。我々は、従来、品質が高い心筋細胞を得ることが難しいとされてきた浮遊培養系での心筋分化手法に開発初期から取り組んできました。さらに、心筋分化の過程で発生する非心筋細胞を効率的に取り除くユニークな低分子化合物を見出しました。これら最新技術と、CiRAで見出された高い生着能を有する心筋細胞を調製するための分化培養法を組み合わせることにより、高性能で安全性の高いiCMを単純な分化工程で製造可能にしました。iCMは単一細胞の状態で投与して高い有効性を示すため、シートや凝集塊の再形成工程を必要としません。そして、カテーテル投与を含めた幅広い投与方法に適しており、患者様への心身への負担が少ない低侵襲治療が可能となります。
iPIC事業
私たちは、iPS細胞由来膵島細胞(iPIC)を用いた細胞治療をいち早く実現し、血糖コントロールが困難なBrittle型の1型糖尿病患者様の根本治療を目指しています。
iPICとは
iPICは、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の豊田太郎講師が見出した膵分化誘導法(Stem Cell Res. 2015;14:185-97)を土台に、武田薬品とCiRAの共同研究プログラム「T-CiRA」での5年間の最適化研究を経て開発した、細胞治療に適したヒトiPS細胞由来の膵島細胞です。膵β細胞の特徴であるインスリン/NKX6.1両陽性細胞を膵島と同程度に含む高純度の膵内分泌前駆細胞凝集塊で、移植後生体内において、もう一つの重要な内分泌細胞であるグルカゴン陽性細胞を含んだ膵島細胞を形成します。そして、グルコース負荷や低血糖に応答した生理的なインスリン分泌能を発揮することにより、移植後の糖尿病患者様の病態コントロールに役立つことが期待されます。
生体内に
おける成熟化
iPICを用いた再生医療等製品の研究開発
オリヅルでは、iPICの長期生着を可能にする皮下移植法を確立し、Brittle型糖尿病患者様にいち早く新規治療法をお届けできるよう研究開発を進めています。すでに、げっ歯類のみならず、大動物である糖尿病ブタモデルにおいても、皮下移植でのiPICの有効性を確認しています。シングルセル遺伝子発現解析を駆使し、目的外細胞を選択的に除去するユニークな手法を組み込むことで、高純度な細胞の精製に成功しました。早い段階から着手したメーカーとの共同研究により、iPICに適した独自の培養装置を開発し、均質なiPICを一度に数十億個得ることが可能になっています。また、凍結保存可能なiPICの特徴を活かして、患者様の移植スケジュールに合わせた供給が可能な製品を目指しています。
iPS細胞由来の
膵島細胞(iPIC)がもたらす
ソリューション
- 大量培養可能な製造プロセス
- 均一な品質
- 高純度
- 膵島構造の再現
- 生理的なインスリン分泌
- 低侵襲で取り出し可能
- 低血糖の不安からの解放
- インスリン治療からの脱却
- 免疫抑制剤の不使用/減量
イノベーション事業
私たちは、最先端のiPS細胞利活用技術を駆使して、再生医療製品と画期的医薬品の創出を支援していきます。
プラットフォームイノベーションとは
T-CiRAプログラムで培った最先端のiPS細胞技術およびその周辺技術を利活用することで、新たな創薬アプローチによる画期的医薬品の創出を支援するとともに、iPS細胞製品をより安価に、また、より安定的に提供するための再生医療研究基盤を整備していきます。
他事業会社や大学機関との協業や
受託・支援により開発候補シーズを
事業化
iPS細胞利活用技術がもたらす
ソリューション
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T-CiRAにて培われた最先端のiPS細胞利活用技術を継承した人材を集約
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多種多様なiPS細胞由来分化細胞および組織オルガノイドの作製・解析技術を提供
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iPS細胞技術を利活用した創薬研究の支援および再生医療研究基盤の整備を実現